髓母细胞瘤(最常见的恶性儿童脑肿瘤)分为四个分子组，其中第 3 组预后最差。圣裘德儿童研究医院的科学家通过研究 EP300 和 CBP(第 3 组髓母细胞瘤细胞中的关键蛋白质)，设计了一种通过靶向这些蛋白质的特定部分来增强抗肿瘤活性的方法。这种有针对性的方法显着减少了癌细胞的生长。
研究结果发表在《自然通讯》上。
St. Jude 科学家和其他人之前的研究已将髓母细胞瘤分为四个不同的分子组：WNT 和 SHH(由同名基因突变驱动)第 3 组和第 4 组。每个分子组的髓母细胞瘤的预后不同。
回顾性分析表明，WNT 肿瘤与 95% 的五年生存率相关。 SHH 和第 4 组肿瘤的五年生存率约为 75%，而第 3 组肿瘤的生存率仅为 60%。大约三分之一的髓母细胞瘤患者会复发，但复发率因患者年龄和接受的治疗类型等因素而异。
科学家通常通过药物靶向肿瘤蛋白的特定结构域或区域来抑制癌细胞生长。 EP300 和 CBP 是高度相似的蛋白质，可驱动癌细胞生长，从而促进肿瘤进展，使它们成为有吸引力的治疗靶点。
“EP300/CBP 具有不同的结构域，这些结构域具有与其结合的小分子，并可能破坏其功能，”肿瘤科医学博士 Adam Durbin 说。 “我们想了解以特定方式靶向这些蛋白质是否会更有效。我们发现破坏单个结构域在影响癌细胞方面并不相同。”