根据《癌症探索》杂志发表的研究结果，MEK 抑制剂曲美替尼 (Mekinist) 在 II 期临床试验中对复发或难治性幼年型粒单核细胞白血病 (JMML) 的儿科患者是一种有效的治疗方法，10 名患者中有 7 名在中位两年后存活。
JMML 是一种极其罕见且具有侵袭性的血癌，通常在婴幼儿中诊断出来。据资深作者、本·汤恩儿童癌症研究中心主任、西雅图儿童医院儿科血液学、肿瘤学、骨髓移植和细胞治疗科主任 Mignon Loh 医学博士称，目前的治疗标准是造血干细胞移植 (HSCT)，无论是否进行过化疗，但移植后复发很常见。
卢指出，如果不进行第二次移植，大约 90% 的患者将在两年内死亡。
“我们让这些年幼的儿童接受 HSCT，这是我们目前最密集的癌症治疗方法之一，”这项研究的第一作者、加州大学旧金山分校 (UCSF) 贝尼奥夫儿童医院威廉·弗里斯二世儿科肿瘤学教授 Elliot Stieglitz 医学博士说道。
“如果这种治疗无效，唯一的选择就是再次尝试完全相同的疗法，”他补充道。“不幸的是，只有 30% 的患者对第二次移植有长期反应。”
由于已证明 JMML 细胞的生长依赖于 RAS/MAPK 细胞信号通路，Loh、Stieglitz 及其同事推测，抑制该通路内的蛋白质 MEK 可能是 HSCT 的有效替代方法。