研究人员发现罕见情况下的痣逆转疗法

导读 弗朗西斯·克里克研究所、伦敦大学学院大奥蒙德街儿童健康研究所和大奥蒙德街儿童医院 (GOSH) 的研究人员设计了一种新的基因疗法,可以缓
2024-06-18 11:13:29

弗朗西斯·克里克研究所、伦敦大学学院大奥蒙德街儿童健康研究所和大奥蒙德街儿童医院 (GOSH) 的研究人员设计了一种新的基因疗法,可以缓解一种罕见皮肤病中使人衰弱的巨大痣。

将来,这种治疗方法可能用于逆转巨型痣,从而降低患病儿童和成人罹患癌症的风险。作为手术的替代方法,它还可能逆转其他更常见类型的高风险痣。

小皮肤痣在人群中很常见,但患有先天性黑素细胞痣综合征 (CMN) 的儿童出生时身体 80% 的区域都布满了大而疼痛或发痒的痣,这是由子宫内获得的突变引起的。这些痣有时会发展成一种严重的癌症,称为黑素瘤。

研究人员在《皮肤病学研究杂志》上发表了一篇文章,文章中称,研究人员抑制了一种名为 NRAS 的基因,这种基因在这些痣中的细胞、培养皿中的细胞和小鼠中都发生了突变。NRAS 属于一组基因(RAS 基因),这些基因一旦发生突变,就会导致痣,并可能导致癌症。

研究团队使用了一种名为沉默 RNA 的基因疗法,可以抑制痣皮肤细胞中发生突变的 NRAS。这种疗法以特殊粒子的形式直接输送到痣细胞中。

他们给患有 CMN 的小鼠注射了含有这种疗法的药物,这种药物在 48 小时内就降低了 NRAS 基因的沉默率。他们还在患有 CMN 的儿童的细胞和整个皮肤切片中进行了测试。沉默基因会触发痣细胞自毁。

免责声明:本文由用户上传,如有侵权请联系删除!