由 Makoto Ikeya 副教授(临床应用系)领导的一个研究小组观察到了成功的早期迹象，通过向 iPSC 衍生的间充质干细胞/基质细胞 (iMSC) 提供指令来产生抑制分子，以抑制异常受体介导的信号激活，从而抑制异常受体介导的信号激活。用于进行性骨化性纤维发育不良(FOP)的发病机制。他们的报告发表在《干细胞研究与治疗》杂志上。
FOP 是一种罕见的常染色体显性遗传病，其特征是先天性骨畸形和结缔组织进行性骨外骨化。 ACVR1 基因中的功能获得性错义突变 (c.617G>A; p.R206H) 导致 BMP 信号异常激活，2006 年被确定为这种毁灭性疾病的根本原因。
Ikeya 的团队之前证明了 ACVR2B-Fc 融合蛋白是一种抑制 ACVR1 异常激活的新方法，随后美国的一个独立研究小组证明该方法可以预防FOP 模型小鼠的异位骨化。然而，由于成本高昂，基于 ACVR2B-Fc 的疗法并不容易获得。
因此，Ikeya 和他的团队最近设计了一种替代策略，其中指示健康的 iMSC 产生和分泌 ACVR2B-Fc 融合蛋白。在验证这些经过修饰的健康 iMSC 产生并分泌融合蛋白后，研究小组证实它按预期抑制细胞内 BMP 和 TGF-β 信号传导。