肺部疾病是全世界发病和死亡的主要原因。对于许多进行性肺部疾病，如特发性肺纤维化(IPF)，一个关键问题是用于修复和逆转损伤的新干细胞供应不足。这些细胞负责健康组织的再生和促进生长——如果没有它们，肺功能就会下降，并且可能会引发一系列严重疾病。
但斯克里普斯研究中心及其药物发现部门 Calibr-Skaggs 创新药物研究所的科学家团队现已开发出一种针对肺部的药物样小分子，以刺激肺干细胞的生长。这些发表在《美国国家科学院院刊》上的新发现为激活人体再生途径之一和恢复受损的肺组织提供了生物学概念证明。
这种方法可能会改变严重肺部疾病的治疗方法，特别是 CMR316(Calibr-Skaggs 用于治疗 IPF 的类似疗法)将于今年夏天进入 1 期临床试验。
“我对再生医学的研究方法一直是弄清楚如何使用作用于内源干细胞群的药物分子来促进器官的再生、增殖性修复，”共同高级作者、副教授和博士生 Michael J. Bollong 博士说。斯克里普斯研究中心化学系心血管研究早期职业捐赠 Roon 主席。 “我们选择肺部是因为下呼吸道干细胞群的再生效果不如年龄。”
这意味着会分泌更多的疤痕组织，从而导致 IPF——根据美国国家医学图书馆的数据，全球每 10 万人中多达 20 人患有 IPF。然而，目前没有可用的治疗方案可以再生受损的肺组织。
“大多数药物的作用是减缓疾病的进展——我们的方法是制造控制细胞命运的药物，以阻止或逆转疾病进程，”共同资深作者、总裁兼首席执行官 Peter G. Schultz 博士说。斯克里普斯研究中心。