加州大学洛杉矶分校的科学家发现了一种蛋白质,它通过帮助人类血液干细胞感知和解读来自环境的信号,在调节人类血液干细胞自我更新方面发挥着关键作用。
这项研究发表在《自然》杂志上,使研究人员向开发在实验室培养皿中扩增血液干细胞的方法迈进了一步,这可能使这些细胞的救命移植更加可用,并提高基于血液干细胞的治疗(如基因疗法)的安全性。
血液干细胞,又称造血干细胞,具有通过自我更新过程自我复制的能力,并能分化产生体内所有的血液和免疫细胞。几十年来,这些细胞的移植一直被用作治疗白血病等血癌和各种其他血液和免疫疾病的救命疗法。
然而,血液干细胞移植有很大的局限性。寻找合适的捐献者可能很困难,尤其是对于非欧洲血统的人来说,而且可供移植的干细胞数量可能太少,无法安全地治疗患者的疾病。
这些限制之所以持续存在,是因为从体内取出并放入实验室培养皿中的血液干细胞很快就会失去自我更新的能力。经过几十年的研究,科学家们已经非常接近解决这个问题了。
“我们已经知道如何生产出与血液干细胞外观相似且具有所有特征的细胞,但当这些细胞用于移植时,它们中的许多仍然无法发挥作用;好像缺少了一些东西,”新研究的资深作者、加州大学洛杉矶分校伊莱和埃迪丝布罗德再生医学和干细胞研究中心成员汉娜·米科拉博士说。
为了查明导致这些血液干细胞样细胞无法充分发挥功能的缺失部分,该论文的第一作者兼共同通讯作者 Julia Aguade Gorgorio 分析了测序数据,以确定当血液干细胞被置于实验室培养皿中时被沉默的基因。其中一个基因 MYCT1 脱颖而出,它编码一种同名蛋白质,对这些细胞的自我更新能力至关重要。