赖斯大学 Jerzy Szablowski 领导的研究小组开发了一种新方法，为通过基因疗法治疗脑部疾病带来了希望。这种创新方法可以以新发现的精确度针对大脑的特定区域，从而改变遗传疾病和心理健康问题的治疗方法。研究人员的研究成果发表在《自然通讯》上。
基因疗法可以纠正基因缺陷，但将治疗基因输送到大脑却面临巨大挑战。传统的非侵入性方法效率低下，针对的是整个大脑而不是患病区域，并且会影响健康组织，从而导致潜在的毒性。
生物工程学助理教授 Szablowski 表示：“一种常用的替代方法是在颅骨上钻一个洞，然后将针插入大脑，但这种手术具有侵入性，有其自身的风险。”
研究小组开发了一种技术，可以让载体(用于将遗传物质递送到脑细胞的工具)进入目标区域，同时防止细胞出血。该技术包括将改良的基因递送载体注入血液，使其能够进入大脑。
诊所使用的一些载体称为腺相关病毒载体 (AAV)，可以在聚焦超声治疗后进入大脑，但它们进入大脑的效率往往有限，并且会传导体内的许多其他组织。研究人员对 AAV 进行了修改，使它们有机会更有效地前进。
研究人员推测，通过修改载体外壳，他们可以找到能够改善向大脑输送的蛋白质序列，但仅限于超声刺激区域。此外，他们推测，他们可以找到能够同时减少肝脏转导的载体，肝脏是常见基因输送载体的主要目标之一，也是基因治疗中最大的毒性来源之一。