EPFL 的子公司 Cellestia Biotech 刚刚获得监管部门的批准，开始对其开发的一种用于治疗 Notch 基因突变癌症的分子进行临床试验。该分子为每年被诊断出患有这种突变的 25 万名患者带来了一线希望，这种突变大大降低了他们康复的机会。
这种分子是由 EPFL 的子公司 Cellestia Biotech 开发的，是一种靶向疗法，旨在治疗 Notch 基因突变导致的癌症。临床试验计划很快在西班牙开始。这种口服疗法是第一种从根本上(即细胞核)阻止癌症发生的药物。它抑制蛋白质复合物(允许癌细胞繁殖)，使癌细胞无法产生信号。
目前，专家们正在研究的化疗替代方案之一是细胞核中蛋白质产生的一系列信号。正常的 Notch蛋白在胚胎发育以及干细胞的形成和维持中起着不可或缺的作用。然而，基因损伤会导致异常信号通路，从而促进癌细胞的发展并导致对常规疗法的耐药性。这种恶性信号通路已成为最近几项研究的主题，这些研究证实了它与乳腺癌、白血病和几种淋巴瘤的联系。全球每年约有 25 万名患者被诊断出患有与此类基因损伤相关的癌症。
与蛋白质结合，使其保持安静
阻断信号通路最安全的方法是从源头上切断它，防止蛋白质激活细胞核中的信号。Rajwinder Lehal 在 EPFL Freddy Radtke 实验室攻读博士学位期间发现了分子 CB-103，它与蛋白质复合物结合并抑制其在细胞核内的活性。这可以切断所有 Notch 信号，无论它们是如何激活的，从而杀死癌细胞。研究小组还研究了针对 Notch信号通路的其他疗法，但它们的效果仍然很有限——有些只阻断了部分通路，而另一些则抑制了涉及其他细胞过程的不同机制。