马萨诸塞州眼耳科医院的研究人员利用一种新颖的体内 CRISPR 基因组编辑方法，恢复了临床前小鼠模型的听力，这种小鼠患有一种由 microRNA 突变引起的特定形式的遗传性耳聋 DFNA50。由于小鼠和人类的 microRNA 具有相同的序列，研究人员希望这项工作有朝一日能够转化为人类应用。
该研究还考察了 AAV 介导的基因组编辑方法的安全性，发现它具有良好的安全性，包括脱靶效应很小，并且在基因组中没有可检测到的 AAV 载体的长期整合。
“我们的研究表明潜在风险极小，并支持未来在人体上进行临床应用的可行性，”马萨诸塞州眼耳科医院陈氏实验室成员、论文第一作者朱文良博士和医师科学家杜万医学博士表示。
这项研究由马萨诸塞州眼耳医院伊顿皮博迪实验室副科学家郑义陈博士领导，于7 月 10 日发表在《科学转化医学》杂志上。
“我们的研究结果为通过编辑多种形式的遗传性听力损失来开发治疗方法提供了一条有希望的途径，”陈说，他是马萨诸塞州眼耳科医院伊内斯和弗雷德里克·耶茨耳鼻喉科主任，也是哈佛医学院耳鼻咽喉头颈外科副教授。