一种针对杜氏肌营养不良症的新型基因疗法不仅可以阻止这种遗传病患者的肌肉衰退，而且在未来也许可以修复这些肌肉。
华盛顿大学医学院牵头的这项研究重点是将一系列蛋白质包放入穿梭载体中，以取代肌肉中有缺陷的 DMD 基因。然后，添加的遗传密码将开始产生肌营养不良蛋白，这是肌营养不良症患者所缺乏的蛋白质。
目前，这种疾病尚无治愈方法，现有的治疗和药物只能减缓病情发展。以杜氏肌营养不良症(本研究的主题)为例，患者均为男性，因为该基因位于 X 染色体上，患者在 4 岁左右开始出现症状，通常在 20 多岁或 30 多岁时死亡。
有关新基因疗法的研究结果今天发表在《自然》杂志上。
华盛顿大学医学院神经学家和遗传学家杰弗里·张伯伦博士是这项研究的资深作者，他的整个职业生涯都在寻找治疗和治愈肌肉萎缩症的方法。他是韦尔斯通肌肉萎缩症研究中心主任，也是华盛顿大学医学院麦考肌肉萎缩症特聘教授。该研究项目由张伯伦实验室的分子生物学家希切姆·塔斯法特博士领导。
Chamberlain 指出，过去困扰研究人员的问题是，需要修复的基因是自然界中最大的基因。到目前为止，还没有办法将足够的蛋白质修复剂输送到肌肉中。