Ken Yamada 博士和 Anastasia Khvorova 博士利用简单碳原子取得了一项生化突破，大大提高了小鼠中潜在寡核苷酸治疗平台的稳定性和疗效。这项发表在《自然生物技术》上的发现有可能提高寡核苷酸药物(包括小干扰 RNA)的耐久性，并首次将这些疗法应用于肝脏以外的细胞类型。
“我们研究的创新之处在于对寡核苷酸平台架构背后的化学成分进行了修改，”雷蒙迪家族生物医学研究主席兼 RNA 治疗学教授 Khvorova 博士说。
“通过一个相对简单的改变——用单个碳原子延长 RNA 主链——我们能够显著延长寡核苷酸在细胞中停留的时间，有效地将它们隐藏在通常会分解它们的核酸酶中。这种类型的修改对于寡核苷酸药物这一类的成功至关重要。”
寡核苷酸药物，包括 siRNA，是一类能够调节致病基因以达到治疗效果的新型药物。
美国食品药品管理局 (FDA ) 已批准六种 siRNA 用于临床治疗，均用于肝脏治疗，还有更多 siRNA 处于后期临床试验阶段。第一种 siRNA 是 patisiran，目前以 Onpattro 为品牌销售，于 2018 年获批用于治疗遗传性转甲状腺素介导的淀粉样变性患者，这是一种罕见且致命的肝病。
然而，寡核苷酸在自然状态下非常不稳定。负责分解寡核苷酸分子的酶被称为核酸酶，它在活细胞内作用非常迅速，因此药物只有有限的时间才能发挥治疗效果。